Sei bambini con gravi malattie ereditarie migliorano grazie una terapia genica sviluppata da ricercatori italiani dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica(Tiget).

Milano
09:30 del 15/07/2013
Scritto da Carla

Sei bambini con gravi malattie ereditarie migliorano grazie alla prima terapia genica. Ricercatori italiani dell'Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica (Tiget) hanno smontato il Virus dell'Aids e lo hanno trasformato in cura. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Science.

Grazie al lavoro sviluppato durante quindici anni e un investimento di circa 30 milioni di euro, due malattie genetiche, la sindrome Wiskott-Aldrich e la leucodistrofia metacromatica, sono state bloccate. La sindrome di Wiskott-Aldrich colpisce i maschi e porta un rischio elevato di tumori, emorragie e malattie autoimmuni, perché le cellule del sangue, le piastrine, sono poche e più piccole del normale. L'unica terapia possibile finora era il trapianto di midollo se c'è un donatore compatibile. Per quanto riguarda la leucodistrofia metacromatica, i bambini che soffrono questa infermità neurodegenerativa nascono sani, ma poi iniziano a perdere la mobilità e smettono di parlare. La malattia si Manifesta nei primi sei anni di vita e finora non c'era nessuna terapia possibile.

La sperimentazione è partita tre anni fa, nel 2010, dopo anni di lavoro ed esperimenti per determinare la sicurezza della terapia sulle cellule staminali del sangue. I ricercatori hanno applicato questa terapia genica a sedici bambini malati di varie nazionalità, amministrando cellule staminali derivanti dagli stessi bimbi. La terapia sviluppata dai ricercatori italiani consiste nel prelievo di cellule staminali del sangue da modificare in laboratorio. Una volta trasformate attraverso l'inserimento del gene ARSA per mezzo del virus Hiv, vengono infuse nel paziente. Le cellule raggiungono il sistema nervoso e contrarrestano il processo neurodegenerativo. Dopo tre anni di trattamento, sei bambini stanno migliorando.

I tre bambini nati con il sindrome Wiskott-Aldrich, Jacob (3 anni, americano), Canalp (4 anni, turco) e Samuel (9 anni, di Roma), ora possono fare una vita normale, senza paura di cadere e avere una emorragia o infezione grave. Alessandro Aiuti, responsabile dell’unità di Ricerca clinica pediatrica del Tiget, spiega: “Nella sindrome di Wiskott-Aldrich, le cellule del sangue sono direttamente colpite dalla malattia e le staminali corrette hanno sostituito le cellule malate, dando luogo a un sistema immunitario funzionante e a piastrine normali. Grazie alla terapia genica i bambini non vanno più incontro a emorragie e infezioni gravi e possono correre, giocare e andare a scuola”.

I risultati della terapia sui bambini affetti di leucodistrofia metacromatica sono stati ottimi. La coordinatrice della ricerca, Alessandra Biffi, spiega che “la leucodistrofia metacromatica è una malattia neurodegenerativa progressiva che porta al deterioramento delle funzioni Motorie e neurocognitive con diversa gravità a seconda dell’età di insorgenza. Le forme infantili e giovanili sono le più gravi: i bambini perdono la capacità di parlare, ma comunicano ancora con lo sguardo, la risata e il pianto”. L'affezione è stata aggredita prima della comparsa dei sintomi e grazie la terapia è stata arrestata. Mohammad (4 anni, Libano), Giovanni (3 anni, Usa) e Kamal (3 anni, Egitto) sono i bambini che hanno ottenuto i benefici di questa ricerca.

Secondo Alessandra Biffi, il caso più sorprendente è stato quello di Mohammad, il promo bambino intervenuto. “Ha iniziato la terapia quando aveva solo 16 mesi: dopo la settimana di cura e i due mesi di osservazione in ospedale, è tornato alla sua vita. E’ sopravvissuto ai due fratelli maggiori, morti per la stessa malattia, e ormai ha raggiunto in buona Salute un’età a cui nessun paziente era potuto arrivare in simili condizioni”, ha spiegato Biffi.


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Categorie: Medicina, Salute, Scienze


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Risposte - Commenti

Gerardo

15/07/2013 13:20:16
Nonostante di quanto si dica, io credo che la cura contro l'AIDS, questa tremende malattia che ci affligge da generazioni, possa essere stata già scoperta. Credo che i governi internazionali ci nascondino tantissime cose, e sono senza ombra di dubbio sconcertato quando vedo determinati video di controinformazione su youtube.
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